Čes-slov Pediat 2023, 78(90):22-29 | DOI: 10.55095/CSPediatrie2023/059
Adult height in children born small for gestational age (SGA) with persistent short stature (SGA-SS). Growth hormone treatment outcomes from data of the Czech countrywide REPAR database
- 1 Pediatrická klinika, 2. lékařská fakulta, Univerzita Karlova a Fakultní nemocnice v Motole, Praha
- 2 Klinika dětí a dorostu, 3. lékařská fakulta, Univerzita Karlova a Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Praha
- 3 Dětská klinika, Lékařská fakulta, Univerzita Palackého a Fakultní nemocnice Olomouc
- 4 Klinika dětského lékařství, Lékařská fakulta, Ostravská univerzita a Fakultní nemocnice Ostrava
- 5 Endokrinologický ústav, Praha
- 6 Dětské oddělení, Nemocnice České Budějovice
- 7 Dětská klinika, Lékařská fakulta, Univerzita Karlova a Fakultní nemocnice Hradec Králové
- 8 Pediatrická klinika, Lékařská fakulta, Masarykova univerzita a Fakultní nemocnice Brno
- 9 Dětská klinika, Lékařská fakulta, Univerzita Karlova a Fakultní nemocnice Plzeň
- 10 Dětská klinika, Masarykova nemocnice, Krajská zdravotní, a. s., Ústí nad Labem
- 11 Institut biostatistiky a analýz, s. r. o., Brno
Přibližně u 10 % dětí, které se narodily malé na svůj gestační věk (SGA; small for gestational age) s porodní hmotností a/nebo délkou nižší než -2 SD, nedojde po narození k růstovému výšvihu. Tyto děti zůstávají malé po celé dětství (s výškovým skóre směrodatné odchylky [ht-SDS] pod -2,5 SDS) a skončí
jako malí dospělí. Označujeme je jako SGA-SS (small for gestational age with short stature). Evropská léková agentura schválila již v roce 2003 SGA-SS jako indikaci pro léčbu růstovým hormonem.
Z 1502 dětí SGA-SS evidovaných v české národní databázi příjemců růstového hormonu REPAR již 397 dětí (221 chlapců) ukončilo růst a dosáhlo téměř finální dospělé tělesné výšky. Léčba růstovým hormonem v dávce 0,034 mg/kg/den (medián) byla zahájena u chlapců ve věku 8,5 roku (medián; P5-95: 3,2-15,0), u dívek ve věku 7,3 roku (3,9-13,5). Průměr ht-SDS při zahájení léčby byl
-3,21 (SD: 0,91). Léčba byla ukončena u chlapců ve věku 16,2 roku (medián; P5-95: 14,0-18,7 roku), u dívek ve věku 14,3 roku (12,4-17,3).
Léčba vedla do okamžiku ukončení léčby k průměrnému přírůstku ht-SDS o 1,59 a k dosažení téměř dospělé výšky (near-final height) ht-SDS
-1,62 (SD: 0,97; p < 0,0001 proti výšce před léčbou). Při ukončení léčby tedy většina pacientů dosáhla výšky nad
-2 SDS, v rozmezí hodnot běžné populace. Po adjustaci na ht-SDS v 18 letech věku tato výška odpovídá ht-SDS -2,30 (SD: 1,09; p < 0,0001 proti výšce před léčbou). I po této adjustaci, která efekt léčby mírně podhodn
ocuje, byla léčba růstovým hormonem úspěšná a vedla ke zlepšení v průměru o 0,91 ht-SDS.
Výsledky analýzy z databáze REPAR prokazují u dětí SGA-SS účinnost léčby růstovým hormonem a její potenciál významně zlepšit dospělou tělesnou výšku.
Keywords: small-for-gestational-age, SGA-SS, růstový hormon, dospělá výška, adjustovaná finální výška
Accepted: November 22, 2023; Published: January 31, 2024 Show citation
ACS | AIP | APA | ASA | Harvard | Chicago | Chicago Notes | IEEE | ISO690 | MLA | NLM | Turabian | Vancouver |
References
- Brundtland GH. From the World Health Organization. Reducing risks to health, promoting healthy life. JAMA 2002; 288(16): 1974.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Lee AC, Katz J, Blencowe H, et al. National and regional estimates of term and preterm babies born small for gestational age in 138 low-income and middle-income countries in 2010. Lancet Glob Health 2013; 1: e26-e36
Go to original source...
Go to PubMed...
- Lee PA, Chernausek SD, Hokken-Koelega AC, Czernichow P; International Small for Gestational Age Advisory Board. International Small for Gestational Age Advisory Board consensus development conference statement: management of short children born small for gestational age, April 24- October 1, 2001. Pediatrics 2003; 111(6 Pt 1): 1253-1261.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Lawrence C, Fryer JG, Karlberg P, et al. Modelling of reference values for size at birth. Acta Paediatr Scand 1989; Suppl 350: 55-69.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Zeve D, Regelmann MO, Holzman IR, Rapaport R. Small at birth, but how small? The definition of SGA revisited. Horm Res Paediatr 2016; 86(5): 357-360.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Xu H, Simonet F, Luo ZC. Optimal birth weight percentile cut-offs in defining small- or large-for-gestational-age. Acta Paediatr 2010; 99(4): 550-555.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Saenger P, Czernichow P, Hughes I, Reiter EO. Small for gestational age: short stature and beyond. Endocr Rev 2007; 28: 219-251.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Clayton PE, Cianfarani S, Czernichow P, et al. Management of the child born small for gestational age through to adulthood: a consensus statement of the International Societies of Pediatric Endocrinology and the Growth Hormone Research Society. J Clin Endocrinol Metab 2007; 92: 804-810.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Pfäffle R, Knüpfer M, Göbert M, et al. Growth patterns of children with short stature in adulthood according to auxological status and maturity at birth. J Clin Endocrinol Metab 2022; 107: 3320-3327
Go to original source...
Go to PubMed...
- Groene SG, Gremmen IJ, van Zwet EW, et al. Fetal growth restriction inhibits childhood growth despite catch-up in discordant identical twins: an observational cohort study Eur J Endocrinol 2023; 189: 183-189.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Lebl J, Koloušková S, Průhová Š, Zapletalová J. Léčba růstovým hormonem - historie, současnost a budoucnost. Farmakoter Revue 2017; 2: 224-230.
- Kodytková A, Al Lababidi E, Čermáková I, et al. Analýza dat z celostátního registru pacientů léčených růstovým hormonem REPAR. Ces-Slov Pediat 2020; 75: 205-212.
- Sas T, de Waal W, Mulder P, et al. Growth hormone treatment in children with short stature born small for gestational age: 5-year results of a randomized, double-blind, dose-response trial. J Clin Endocrinol Metab 1999; 84: 3064-70.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Boguszewski M, Albertsson-Wikland K, Aronsson S, et al. Growth hormone treatment of short children born small-for-gestational-age: Nordic Multicentre Trial. Acta Paediatr 1998; 87: 257-63.
Go to original source...
- Karlberg J, Albertsson-Wikland K. Growth in full-term small-for-gestational-age infants: from birth to final height. Pediatr Res 1995; 38: 733-739.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Ruiz RA, Pérez AB, Leiva-Gea I, et al. Factors influencing height gain in children born small for gestational age treated with recombinant growth hormone: what extent is puberty involved? Ther Adv Endocrinol Metab 2022; 13: 1-14.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Adler E, Lambert AS, Bouvattier C, et al. Determinants of final height in patients born small for gestational age treated with recombinant growth hormone. Horm Res Paediatr 2021; 94: 52-62
Go to original source...
Go to PubMed...
- Bláha P, Vignerová J, Riedlová J, et al. VI. celostátní antropologický výzkum dětí a mládeže 2001. Ces-Slov Pediat 2003; 58: 766-770.
- Wakeling EL, Brioude F, Lokulo-Sodipe O, et al. Diagnosis and management of Silver-Russell syndrome: first international consensus statement. Nat Rev Endocrinol 2017; 13: 105-124.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Lebl J, Lebenthal Y, Kolouskova S, et al. Metabolic impact of growth hormone treatment in short children born small for gestational age. Horm Res Paediatr 2011; 76: 254-61.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Hokken-Koelega ACS, van der Steen M, Boguszewski MCS, et al. International Consensus Guideline on Small for Gestational Age: Etiology and management from infancy to early adulthood. Endocr Rev 2023; 44: 539-565.
Go to original source...
Go to PubMed...
- de Zegher F, Ong KK, Ibáñez L, Dunger DB. Growth hormone therapy in short children born small for gestational age. Horm Res 2006; 65(Suppl 3): 145-52.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Ranke MB, Lindberg A, Cowell CT, et al. Prediction of response to growth hormone treatment in short children born small for gestational age: Analysis of data from KIGS (Pharmacia International Growth Database). J Clin Endocrinol Metab 2003; 88: 125-31.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Van Pareren Y, Mulder P, Houdijk M, et al. Adult height after long-term, continuous growth hormone (GH) treatment in short children born small for gestational age: results of a randomized, double-blind, dose-response GH trial. J Clin Endocrinol Metab 2003; 88: 3584-90.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Carel J-C, Chatelain P, Rochiccioli P, Chaussain J-L. Improvement in adult height after growth hormone treatment in adolescents with short stature born small for gestational age: results of a randomized controlled study. J Clin Endocrinol Metab 2003; 88: 1587-93.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Dahlgren J, Wikland KA; Swedish Study Group for Growth Hormone Treatment. Final height in short children born small for gestational age treated with growth hormone. Pediatr Res 2005; 57: 216-22.
Go to original source...
Go to PubMed...
- van Dijk M, Bannink EMN, van Pareren YK, et al. Risk factors for diabetes mellitus type 2 and metabolic syndrome are comparable for previously growth hormone-treated young adults born small for gestational age (sga) and untreated short SGA controls. J Clin Endocrinol Metab 2007; 92: 160-5.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Lem AJ, van der Kaay DCM, de Ridder MAJ, et al. Adult height in short children born SGA treated with growth hormone and gonadotropin releasing hormone analog: results of a randomized, dose-response GH trial. J Clin Endocrinol Metab 2012; 97: 4096-105.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Thomas M, Beckers D, Brachet C, et al. Adult height after growth hormone treatment at pubertal onset in short adolescents born small for gestational age: results from a Belgian registry-based study. Int J Endocrinol 2018; 2018: 6421243.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Li X, Yao R, Chang G, et al. Clinical profiles and genetic spectra of 814 chinese children with short stature. J Clin Endocrinol Metab 2022; 107: 972-985.
Go to original source...
Go to PubMed...
- Toni L, Plachy L, Dusatkova P, et al. The genetic landscape of children born small for gestational age with persistent short stature (SGA-SS). Horm Res Paediatr 2023. doi: 10.1159/000530521
Go to original source...
Go to PubMed...
- Kodytková A, Toni L, Plachý L, et al. Prepubertální růst a pubertální růstový výšvih dětí, které se narodily malé na svůj gestační věk (SGA) s malou výškou v dětství (SGA-SS). Vliv léčby růstovým hormonem z dat české národní databáze REPAR. Ces-Slov Pediat 2023; 78(S3): S30-36.
Go to original source...
This is an open access article distributed under the terms of the Creative Commons Attribution 4.0 International License (CC BY 4.0), which permits use, distribution, and reproduction in any medium, provided the original publication is properly cited. No use, distribution or reproduction is permitted which does not comply with these terms.