ČASOPIS ČESKÉ PEDIATRICKÉ SPOLEČNOSTI A SLOVENSKEJ PEDIATRICKEJ SPOLOČNOSTI

Čes-slov Pediat 2024, 79(89):S20-S24 | DOI: 10.55095/CSPediatrie2024/053

Dlouhodobě působící růstový hormon – první rok zkušeností z každodenní praxePůvodní práce

Jan Lebl1, Irena Aldhoon Hainerová2, Jana Černá3, Eva El-Labibidi2, Stanislava Koloušková1, Ivana Kotvalová4, Olga Magnová5, Dana Novotná5, Barbora Obermannová1, Renata Pomahačová6, Štěpánka Průhová1, Ondřej Souček1, Jiří Strnadel3, Marta Šnajderová1, Zdeněk Šumník1, Jiřina Zapletalová7
1 Pediatrická klinika, 2. lékařská fakulta, Univerzita Karlova, Fakultní nemocnice v Motole, Praha
2 Klinika dětí a dorostu, 3. lékařská fakulta, Univerzita Karlova, Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Praha
3 Dětská klinika, Lékařská fakulta, Ostravská univerzita, Fakultní nemocnice Ostrava
4 Dětská klinika, Lékařská fakulta, Univerzita Karlova, Fakultní nemocnice Hradec Králové
5 Pediatrická klinika, Lékařská fakulta, Masarykova univerzita, Fakultní nemocnice Brno
6 Dětská klinika, Lékařská fakulta, Univerzita Karlova, Fakultní nemocnice Plzeň
7 Dětská klinika, Lékařská fakulta, Univerzita Palackého, Fakultní nemocnice Olomouc

Somatrogon (Ngenla®) je prvním růstovým hormonem s dlouhodobým účinkem, který je k dispozici v České republice. Podává se v podkožní injekci jednou týdně. Je indikován pro léčbu pacientů s deficitem růstového hormonu ve věku 3–18 let. Náklady na léčení jsou srovnatelné s růstovým hormonem podávaným každodenně a v centrech pro léčbu růstovým hormonem je plně hrazen z veřejného zdravotního pojištění. V průběhu roku 2023, kdy byl poprvé reálně k dispozici, byla léčba somatrogonem zahájena u 166 pediatrických pacientů. Z nich 106 (64 %) bylo převedeno z každodenní léčby, u 60 (36 %) byla léčba nově započata. Medián věku dětí s nově zahájenou léčbou byl 7,2 roku (rozmezí 3,0–14,0). Dívek bylo 24 (40 %), chlapců 36 (60 %). Ze 106 pacientů převedených z každodenní léčby bylo 26 dívek a 80 chlapců (25 : 75 %) s mediánem věku 10,8 roku (rozmezí 3,0–18,0). Předchozí léčba každodenním růstovým hormonem u nich trvala 5,0 roku (medián; rozmezí 0,5–16,0). Pacienti převádění na somatrogon po předešlé léčbě byli podle očekávání starší než ti s nově zahajovanou léčbou přímo somatrogonem (p < 0,0001). Mezi převáděnými jsou více zastoupeni chlapci než dívky, a to i ve srovnání s nově zahajovanými pacienty (p < 0,05). V kontrolovaných klinických studiích pacienti i jejich rodiče uváděli, že léčba somatrogonem představuje menší zátěž než léčba každodenním růstovým hormonem. Také proto provázejí dlouhodobě působící růstový hormon očekávání, že zvýší adherenci pacientů, zlepší kvalitu jejich života a pomůže optimalizovat klinické výsledky léčby. Zatím stojíme na počátku této cesty a shromažďujeme první zkušenosti z léčby somatrogonem v běžném životě.

Klíčová slova: růstový hormon, somatrogon, deficit růstového hormonu, zkušenost z běžného života

Přijato: 25. září 2024; Zveřejněno: 1. prosinec 2024  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Lebl J, Aldhoon Hainerová I, Černá J, El-Labibidi E, Koloušková S, Kotvalová I, et al.. Dlouhodobě působící růstový hormon – první rok zkušeností z každodenní praxe. Ces-slov Pediat. 2024;79(Suppl.3):S20-24. doi: 10.55095/CSPediatrie2024/053.
Stáhnout citaci

Reference

  1. Raben MS. Treatment of a pituitary dwarf with human growth hormone. J Clin Endocrinol Metab 1958; 18: 901-903. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  2. Ranke MB. Clinical experience with authentic recombinant human growth hormone. Acta Paediatr Scand Suppl 1986; 325: 90-92. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  3. Reh CS, Geffner ME. Somatotropin in the treatment of growth hormone deficiency and Turner syndrome in pediatric patients: a review. Clin Pharmacol 2010; 2: 111-122. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  4. Ranke MB, Wit JM. Growth hormone - past, present and future. Nat Rev Endocrinol 2018; 14: 285-300. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  5. Lebl J,Toni L, Dankovčíková A, et al. První zkušenosti s dlouhodobě působícím růstovým hormonem. Ces-Slov Pediat 2022; 77 (Suppl 3): S36-S40. Přejít k původnímu zdroji...
  6. Cutfield WS, Derraik JGB, Gunn AJ, et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PloS One 2011; 6: e16223-e16223. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  7. Kapoor RR, Burke SA, Sparrow SE, et al. Monitoring of concordance in growth hormone therapy. Arch Dis Child 2008; 93: 147-148. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  8. Loftus J, Wogen J, Oliveri D, et al. Persistence with daily growth hormone among children and adolescents with growth hormone deficiency in the UK. Front Endocrinol (Lausanne) 2022; 13: 1014743. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  9. Loftus J, Miller BS, Parzynski CS, et al. Association of daily growth hormone injection adherence and height among children with growth hormone deficiency. Endocr Pract 2022; 28: 565-571. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  10. Fisher DM, Rosenfeld RG, Jaron-Mendelson M, et al. Pharmacokinetic and pharmacodynamic modeling of MOD-4023, a long-acting human growth hormone, in growth hormone deficiency children. Horm Res Paediatr 2017; 87: 324-332. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  11. Zelinska N, Lotova V, Skorodok J, et al. Long-acting C-terminal peptide- -modified hGH (MOD-4023): Results of a safety and dose-finding study in GHD children. J Clin Endocrinol Metab 2017; 102: 1578-1587. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  12. Zadik Z, Zelinska N, Lotova V, et al. An open-label extension of a phase 2 dose-finding study of once-weekly somatrogon vs. once-daily Genotropin in children with short stature due to growth hormone deficiency: results following 5 years of treatment. J Pediatr Endocrinol Metab 2023; 36: 261-269. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  13. Lamb YN.Somatrogon: First Approval. Drugs 2022; 82: 227-234. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  14. Velazquez EP, Miller BS, yuen KcJ. Somatrogon injection for the treatment of pediatric growth hormone deficiency with comparison to other LAGH products. Expert Rev Endocrinol Metab 2024; 19: 1-10. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  15. Brod M, Lee KW, rasmussen MH. First report of disease-specific patient-reported outcomes from a randomized phase 2 trial of once-weekly somapacitan versus daily GH in children with GHD. Horm Res Paediatr 2020; 93: 71-72. Přejít k původnímu zdroji...
  16. Maniatis AK, carakushansky M, Galcheva S, et al. Treatment burden of weekly Somatrogon vs daily Genotropin in children with growth hormone deficiency: a randomized Study. J Endocr Soc 2022; 6: bvac117. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  17. Loftus J, Quitmann J, valluri Sr. Health-related quality of life in pre-pubertal children with pediatric growth hormone deficiency: 12-month results from a phase 3 clinical trial of once-weekly somatrogon versus once-daily somatropin. Curr Med Res Opin 2024; 40: 175-184. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  18. de Vries YA, de Jonge P, Kalverdijk L, et al. Poor guideline adherence in the initiation of antidepressant treatment in children and adolescents in the Netherlands: choice of antidepressant and dose. Child Adolesc Psychiatry 2016; 25: 1161-1170. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  19. Clark NM, Dodge JA, Shah S, et al. A current picture of asthma diagnosis, severity, and control in a low-income minority preteen population. J Asthma 2010; 47: 150-155. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
  20. Anderson BJ, Holmbeck G, Iannotti rJ, et al. Dyadic measures of the parent-child relationship during the transition to adolescence and glycemic control in children with type 1 diabetes. Fam Syst Health 2009; 27: 141- 152. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...

Tento článek je publikován v režimu tzv. otevřeného přístupu k vědeckým informacím (Open Access), který je distribuován pod licencí Creative Commons Attribution 4.0 International License (CC BY 4.0), která umožňuje distribuci, reprodukci a změny, pokud je původní dílo řádně ocitováno. Není povolena distribuce, reprodukce nebo změna, která není v souladu s podmínkami této licence.