Čes-slov Pediat 2022, 77(Suppl.3):S36-S40 | DOI: 10.55095/CSPediatrie2022/057
První zkušenosti s dlouhodobě působícím růstovým hormonemKrátká sdělení
- 1 Pediatrická klinika, 2. lékařská fakulta Univerzity Karlovy a FN Motol, Praha
- 2 Klinika detí a dorastu, Detská fakultná nemocnica, Košice
- 3 Detská klinika, Lekárska fakulta Univerzity Komenského a Národný ústav detských chorôb, Bratislava
- 4 Pediatrická klinika, FN Brno
Růstový hormon se používá v léčbě již 65 let. I když se změnila výrobní technologie, molekula léku zůstala stejná. Podává se ve formě každodenních podkožních injekcí, léčba trvá obvykle řadu let a pro dítě i rodinu může představovat významnou zátěž. V současné době jsou na prahu klinického použití tři modifikované molekuly dlouhodobě působícího růstového hormonu (long-acting growth hormone, LAGH) určené k podávání jednou týdně, které mají růstový účinek srovnatelný s přirozeným růstovým hormonem. Lonapegsomatropin je pegylovaná promolekula přechodně konjugovaná s nosičem, ze které se rovnoměrně uvolňuje nativní růstový hormon. Somapacitan má v molekule růstového hormonu zaměněnou jednu aminokyselinu, na kterou se ukotví mastná kyselina s navázaným plazmatickým albuminem. Má významně prodlo užený poločas, během kterého dochází k postupné konverzi na aktivní molekulu. Somatrogon má molekulu fúzovanou s přirozeným lidským peptidem (CTP technologie), což zpomaluje renální i jaterní eliminaci a sedminásobně prodlužuje poločas účinku. Zúčastnili jsme se mezinárodní multicentrické klinické studie k posouzení zátěže léčbou somatrogonem ve srovnání s každodenním růstovým hormonem. Pomocí sta ndardizovaných dotazníků byl ve skupině 87 dětí zjištěn při léčbě somatrogonem významný pokles subjektivně vnímané zátěže pro dítě a rodinu na jednu třetinu ve srovnání s každodenní injekcí. LAGH bude brzy novou alternativou pro léčbu dětí s některými formami malého vzrůstu.
Klíčová slova: růstový hormon, dlouhodobě působící růstový hormon, lonapegsomatropin, somapacitan, somatrogon
Zveřejněno: 4. listopad 2022 Zobrazit citaci
Reference
- Raben MS. Treatment of a pituitary dwarf with human growth hormone. J Clin Endocrinol Metab 1958; 18: 901-903.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Reh CS, Geffner ME. Somatotropin in the treatment of growth hormone deficiency and Turner syndrome in pediatric patients: a review. Clin Pharmacol 2010; 2: 111-122.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Ranke MB, Wit JM. Growth hormone - past, present and future. Nat Rev Endocrinol 2018; 14: 285-300.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Brooks AJ, Waters MJ. The growth hormone receptor: mechanism of activation and clinical implications. Nat Rev Endocrinol 2010; 6: 515-525.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Waters MJ. The growth hormone receptor. Growth Horm IGF Res 2016; 28: 6-10.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Albertsson-Wikland K, Westphal O, et al. Daily subcutaneous administration of human growth hormone in growth hormone deficient children. Acta Paediatr Scand 1986; 75: 89-97.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Ranke MB. Clinical experience with authentic recombinant human growth hormone. Acta Paediatr Scand Suppl 1986; 325: 90-92.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Kastrup KW, Christiansen JS, Andersen JK, et al. Increased growth rate following transfer to daily sc administration from three weekly im injections of hGH in growth hormone deficient children. Acta Endocrinol (Copenh) 1983; 104: 148-152.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Cutfield WS, Derraik JGB, Gunn AJ, et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PloS One 2011; 6: e16223-e16223.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Kapoor RR, Burke SA, Sparrow SE, et al. Monitoring of concordance in growth hormone therapy. Arch Dis Child 2008; 93: 147-148.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Lippe B, Frasier SD, Kaplan SA. Use of growth hormone-gel. Arch Dis Child 1979; 54: 609-613.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Johnson OL, Cleland JL, Lee HJ, et al. A month-long effect from a single injection of microencapsulated human growth hormone. Nat Med 1996; 2: 795-799.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Cai Y, Xu M, Yuan M, et al. Developments in human growth hormone preparations: sustained-release, prolonged half-life, novel injection devices, and alternative delivery routes. Int J Nanomedicine 2014; 9: 3527-3538.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Miller BS, Velazquez E, Yuen KCJ, et al. Long-acting growth hormone preparations - current status and future considerations. J Clin Endocrinol Metab 2020; 105: e2121-e2133.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Luo X, Hou L, Liang L, et al. Long-acting PEGylated recombinant human growth hormone (Jintrolong) for children with growth hormone deficiency: phase II and phase III multicenter, randomized studies. Eur J Endocrinol 2017; 177: 195-205.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Thornton PS, Maniatis AK, Aghajanova E, et al. Weekly lonapegsomatropin in treatment naïve children with growth hormone deficiency: the phase 3 height trial. J Clin Endocrinol Metab 2021; 106: 3184-3195.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Thygesen P, Andersen HS, Behrens C, et al. Nonclinical pharmaco-kinetic and pharmacodynamic characterisation of somapacitan: A reversible non-covalent albumin-binding growth hormone. Growth Horm IGF Res 2017; 35: 8-16.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Fisher DM, Rosenfeld RG, Jaron-Mendelson M, et al. Pharmacokinetic and pharmacodynamic modeling of MOD-4023, a long-acting human growth hormone, in growth hormone deficiency children. Horm Res Paediatr 2017; 87: 324-332.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Zelinska N, Iotova V, Skorodok J, et al. Long-acting C-terminal peptide-modified hGH (MOD-4023): Results of a safety and dose-finding study in GHD children. J Clin Endocrinol Metab 2017; 102: 1578-1587.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Sävendahl L, Battelino T, Brod M, et al. Once weekly somapacitan vs daily GH in children with GH deficiency: results from a randomized phase 2 trial. J Clin Endocrinol Metab 2020; 105: e1847-e1861.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Allen DB, Merchant N, Miller BS, et al. Evolution and future of growth plate therapeutics. Horm Res Paediatr 2021; 94: 319-332.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
- Maniatis AK, Carakushansky M, Galcheva S, et al. Treatment burden of weekly somatrogon vs daily genotropin in children with growth hormone deficiency: a randomized study. J Endocr Soc 2022; in press.
Přejít k původnímu zdroji...
Přejít na PubMed...
Tento článek je publikován v režimu tzv. otevřeného přístupu k vědeckým informacím (Open Access), který je distribuován pod licencí Creative Commons Attribution 4.0 International License (CC BY 4.0), která umožňuje distribuci, reprodukci a změny, pokud je původní dílo řádně ocitováno. Není povolena distribuce, reprodukce nebo změna, která není v souladu s podmínkami této licence.